Ipsen与Skyhawk合作开发rna靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
长链非编码rna SLAMR在神经系统中许多未知功能的重要性
本研究揭示了一种以前未被描述的长链非编码rna (lncrna)，作者将其命名为SLAMR。研究者已经证明，这种lncrna是由背侧CA1区域的特定经历诱导的，并通过KIF5C沿着树突运输。
2024-04-18
Cell Stem Cell：清华大学沈晓骅团队揭示核rna稳态促进细胞命运和衰老的系统性协调
这些效应表明，核rna的动态周转协调了基本过程之间的串扰，以优化细胞功能。核rna稳态的破坏会导致系统性功能下降，改变细胞状态并促进衰老。
2024-04-19
Nature Communications：长链非编码rna Malat1保护骨质疏松和骨转移
本研究发现Malat1是一种抑制骨质疏松和骨转移的lncrna，在rankl触发的破骨细胞发生过程中下调。
2024-03-30
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的rna碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-rna碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell：揭示植物叶绿体编码的rna聚合酶的三维结构
50 年前，人们发现叶绿体中含有自己独特的 rna 聚合酶。从那时起，科学家们就对这种酶的复杂程度感到惊讶。它比它的祖先细菌 rna 聚合酶有更多的亚基，甚至比人类的 rna 聚合酶还要大。
2024-03-26
热敏mirna和冷诱导rna结合蛋白可调节癌症干性，为热疗抵抗提供新靶点
该研究首先证实了热疗可以显著降低鼻咽癌（NPC）细胞的干性，而热疗和冬凌草甲素（中药冬凌草的主要活性成分）联合治疗极大增强了对NPC细胞和癌症干细胞（CSC）样细胞的杀伤作用。
2024-04-04
Cell：揭示DHX9应激颗粒保护子细胞免受紫外线破坏的rna的伤害
更好地了解新生成的子细胞如何选择性地识别和降解受损的rna，可能为以rna控制不善或应激反应失调为特征的疾病找到新的治疗靶点。
2024-04-02
Nature子刊：杨建华/屈良鹄/李斌团队发现新结构型非编码rna及其调控功能
这项研究工作通过开发了多种新实验策略和计算机算法以及结合二代测序（Illumina）和三代单分子测序（Nanopore）平台实现了naprna的全长测序。
2024-03-22